Sclerodermia, all’ospedale di Torrette
uno dei primi pazienti al mondo trattati
con la terapia cellulare Car-T

L’equipe del Gianluca Moroncini con il dg di Auom, Marco Armando Gozzini

Sclerodermia, uno dei primissimi pazienti al mondo è stato trattato ad Ancona con un’innovativa terapia cellulare Car-T. Un risultato straordinario quello riconosciuto all’Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche, grazie a un percorso di ricerca clinica alla massima potenza. L’esito felice dell’inizio della sperimentazione su scala mondiale si deve alla Clinica Medica dell’Aou delle Marche – sede della Scleroderma Unit di Ancona, e centro di riferimento nazionale ed europeo – diretta dal professore Gianluca Moroncini, ordinario di Medicina Interna di Univpm e Principal Investigator del trial clinico. Tutto questo è stato possibile grazie alla creazione di un ampio team interdisciplinare all’interno dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria delle Marche ad Ancona diretta da Armando Marco Gozzini.

Basilare l’arruolamento di uno dei primi pazienti al mondo per l’innovativo percorso finalizzato a testare l’efficacia della terapia cellulare nota come Car-T (Chimeric Antigen Receptor T-cells) nella sclerodermia (‘Pelle dura’) o sclerosi sistemica, malattia autoimmune. Un successo apprezzato dal direttore generale dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria delle Marche, Armando Marco Gozzini. «La multidisciplinarietà e la multiprofessionalità continuano a premiarci. – ha sottolineato – Un’esperienza straordinaria quella presentata oggi, con una cura trovata all’interno di noi stessi, poi elaborata e messa in pratica in maniera brillante dai nostri medici all’avanguardia. L’arruolamento di uno dei primi pazienti al mondo per il trial delle Car -T è una testimonianza concreta della nostra costante spinta verso l’eccellenza nella cura delle malattie rare e complesse. Siamo fieri di essere all’apice di una comunità scientifica che lavora con impegno per migliorare la vita dei pazienti, aprendo nuove prospettive terapeutiche a chi ne è maggiormente bisognoso. L’Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche è sempre di più un baluardo della ricerca».

Un momento della conferenza stampa

La fase della preparazione del paziente è durata alcuni mesi, poi ad aprile scorso la prima infusione della terapia. Dimesso dopo poche settimane, il paziente, seguito e monitorato costantemente dalla Clinica Medica diretta dal professore Moroncini, ora sta bene. Si tratta di un giovane adulto residente nelle Marche. Senza quella terapia cellulare le sue condizioni sarebbero peggiorate e la sua qualità di vita ne avrebbe risentito. L’altra buona notizia, oltre alle condizioni in costante miglioramento del cittadino marchigiano, sono i benefici che la nuova terapia cellulare potrà garantire a pazienti in Italia e nel mondo una volta completato il trial clinico.

Grande soddisfazione è stata espressa da parte del professore Moroncini. «Siamo estremamente orgogliosi di aver potuto somministrare questa terapia innovativa ad uno dei primi pazienti sclerodermici al mondo. – ha detto in conferenza stampa – Questo studio rappresenta una pietra miliare nella lotta contro una malattia devastante come la sclerosi sistemica, nella quale la Clinica Medica continua a essere in prima linea. Una sfida globale vinta e un giovane paziente senza orizzonti di vita curato e che adesso sta bene. A tre mesi dall’infusione della terapia la malattia continua a regredire e questo era un obiettivo primario. Investire in ricerca sulle malattie rare è fondamentale e l’esperienza della Sclerodermia ne è la prova lampante. Abbiamo ottenuto questo risultato perché l’Aou delle Marche è un centro di riferimento europeo e perché la Clinica Medica e la Clinica Ematologica sono centri di formazione per medici e infermieri. Ringrazio profondamente i circa 50 Collaboratori, medici e non, all’interno della nostra Azienda, che hanno reso possibile questo risultato».

da sin. Gianluca Moroncini con Marco Armando Gozzini

Un risultato ottenuto grazie a una serie di strutture operative interne all’Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche. Oltre alla Clinica Medica e alla Clinica Ematologica ci sono il Centro Trasfusionale, la Sala Criobiologica, la Farmacia, la Pneumologia, la Cardiologia, la Clinica Radiologica, la Clinica Neurologica, la Clinica di Anestesia e Rianimazione e gli Affari Generali Convenzioni e Ricerca. «Collaborare a questo trial clinico, che potrebbe diventare un punto di riferimento nel campo delle terapie cellulari per le malattie autoimmuni, è per noi motivo di grande orgoglio – ha aggiunto la professoressa Antonella Poloni, direttrice della Clinica Ematologica-. Qui in azienda abbiamo iniziato a lavorare con le Car-T dal 2021 e il risultato ottenuto per il caso di Sclerodermia rappresenta l’esempio classico di un lavoro di gruppo ben fatto. Una collaborazione resa possibile grazie a strutture cliniche eccellenti che consente un upgrade qualitativo costante».

Le Car-T rappresentano un progresso straordinario della scienza medica, in quanto si tratta di una terapia altamente personalizzata in cui alcune cellule del paziente, i linfociti T, vengono prelevate e ingegnerizzate in vitro per esprimere un recettore chimerico (Car), che consente loro, una volta reinfuse nel paziente, di riconoscere e distruggere selettivamente le cellule che determinano le malattie. Già ampiamente utilizzate per il trattamento di neoplasie ematologiche, come leucemie e linfomi, le Car-T potrebbero ora aprire nuovi orizzonti anche nel trattamento delle malattie autoimmuni, come la sclerosi sistemica.